Cáncer, protagonista de la I+D huérfana


03/06/2013

 

En los próximos cinco años el ritmo de crecimiento de las ventas de medicamentos huérfanos en el mundo doblará el del total de prescripción, excluidos genéricos. Así lo expone un informe que revela el potencial de crecimiento en este campo, donde sólo el 5 por ciento de las más de 7.000 enfermedades raras diagnosticadas posee un tratamiento eficaz.

 

Concretamente, los medicamentos huérfanos crecerán a un 7,4 por ciento anual hasta 2018, hasta los 127.000 millones de dólares, mientras que los no huérfanos lo harán al 3,1 por ciento. Para entonces, habrán alcanzado una cuota de mercado del 15,9 por ciento, tres puntos más que la actual y el triple que hace quince años. Hay que aclarar que la consultora cuenta como medicamento huérfano aquel en el que un mínimo de una cuarta parte de los ingresos provengan de una indicación huérfana.

 

El interés de la industria en este campo no es nuevo, pero se ha incrementado con el tiempo. Desde 2003, el número de designaciones huérfanas al año se ha doblando como mínimo la cifra en los principales mercados mundiales (Estados Unidos, la Unión Europea y Japón). Lluís Triquell, director de la Unidad de Bioindustrias y Farmacia de Antares Consulting, afirma que se está pasando del blockbuster al nichebuster. “La industria camina hacia la especialización, el nicho poco explorado, donde son más fáciles los avances y hay ventajas regulatorias y económicas”.

 

Tumores ‘líquidos’


Al ser un grupo de patologías que sólo tienen en común su baja prevalencia, es difícil agrupar las áreas donde hay mayores avances, si bien la oncología está fuertemente presente. Triquell destaca la búsqueda de tratamientos para tumores líquidos. Sin ir más lejos, las dos indicaciones con mayor número de designaciones huérfanas por parte de la EMA pertenecen a esta categoría: leucemia mieloide aguda (45 designaciones) y linfoma no Hodgkin (38 designaciones). Además, EvaluatePharma estima que el proyecto de este tipo que más ingresos va a generar hasta 2018 es elotuzumab (AbbVie/Bristol-Myers Squibb), un anticuerpo monoclonal anti-CD37 indicado para mieloma múltiple, que se encuentra en fase III.

 

De cualquier manera, lse considera que el proyecto de I+D huérfana más valioso es IMC-1121B, de Eli Lilly. Se trata de un anticuerpo monoclonal anti-VEGFr, en fase III y pensado para cáncer de estómago e hígado, además de varias neoplasias no huérfanas. Su valoración actual supera los 3.500 millones de dólares.

 

El interés de la industria en este campo, con mucho potencial por descubrir, es, por tanto, creciente. Según Emili Esteve, director técnico de Farmaindustria, todas las compañías que están en la patronal innovadora tienen en su vademécum algún medicamento con una designación huérfana. Pero, aunque admite que "cada vez hay herramientas terapéuticas que son más individualizadas, la investigación sigue estando en infecciosas, Alzheimer, neurodegenerativas, cáncer... La industria orienta su investigación hacia todos los campos”. Un reflejo de la importancia creciente de esta área es que Farmaindustria está poniendo en marcha un grupo de trabajo enfocado al acceso al mercado de los medicamentos huérfano.

 

Pioneros en avances


Desde Pfizer, que cuenta con 22 tratamientos aprobados para raras, señalan que “las grandes compañías tienen ya o están creando unidades especializadas en huérfanos”, y destacan la importancia de la investigación en este campo ya que estos fármacos “son pioneros en el desarrollo de terapias celulares, génicas y de medicina personalizada”.

 

 

La dificultad de investigar algo por primera vez

En España sólo el 6 por ciento (4.000 pacientes) de afectados por estas patologías dispone de tratamiento específico. A nadie se le escapa que la principal dificultad para la investigación en huérfanos procede de lo que los reúne como grupo: su baja prevalencia. “El riesgo y coste del desarrollo de un nuevo medicamento es muy elevado, y más aún en el caso de las enfermedades raras, ya que no existe conocimiento científico previo ni una muestra grande de pacientes para el desarrollo clínico”, explica Juan Ferrero, presidente de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra-huérfanos (Aelmhu). Desde Farmaindustria, Emili Esteve lamenta que los incentivos para la investigación en huérfanos (exclusividad en la comercialización para esa indicación y exenciones fiscales) “no se traducen en realidades”. De hecho, entiende que el principal beneficio para las compañías es que el medicamento acabe funcionando en una población más extensa de pacientes Además, los recortes en la investigación independiente habrían tocado a la I+D en raras, lamenta Luisa Botella, investigadora del Centro de Investigaciones Biológicas del CSIC. En el caso concreto de su trabajo, habrían supuesto la paralización de la investigación clínica con hidrocloruro de raloxifeno para la telangiectasia hemorrágica hereditaria.


Fuente: Correo Farmacéutico
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